Pelo menos quatro crianças de cidades do interior de São Paulo vivem uma corrida contra o tempo para conseguir o Elevidys, um medicamento de terapia gênica avaliado em R$ 17 milhões e considerado a principal esperança no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne. Essa doença genética rara e progressiva afeta exclusivamente meninos e causa a degeneração irreversível de toda a musculatura esquelética e cardíaca devido à falta de uma proteína essencial chamada distrofina. Embora a medicação tenha o potencial de interromper o avanço da enfermidade, as famílias enfrentam um obstáculo dramático: o uso do remédio está suspenso pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) há 11 meses.
Em São José do Rio Preto, os pais do pequeno José Marcelo descobriram a doença antes de o menino completar quatro anos, após investigarem um atraso na fala. A descoberta precoce trouxe esperança, já que a bula original do medicamento indicava o uso para crianças de quatro a sete anos. De acordo com a médica Agnes Cristina Fett Conte, da Faculdade de Medicina de Rio Preto (Famerp), a condição decorre de uma mutação no cromossomo X. Como os meninos possuem apenas um cromossomo desse tipo, eles não têm uma cópia reserva funcional para contrabalançar a falha, diferentemente das meninas. Enquanto aguarda uma decisão, José Marcelo mantém uma rotina intensa de fisioterapia para preservar a mobilidade, e seu pai, Marcel Melon, torce para que a agência reguladora reconsidere a proibição o quanto antes.
A barreira da idade torna a situação ainda mais angustiante para outras famílias. Em Sorocaba, Arthur Jordão Lara, de sete anos, tem menos de um ano restante para receber a terapia dentro da faixa etária permitida. A mãe de Arthur, Natália Jordão, que perdeu um irmão para a mesma doença em 2012, chegou a obter o direito ao fornecimento do remédio por vias judiciais, mas a aplicação nunca ocorreu devido ao bloqueio da agência. Diante do impasse, as famílias decidiram unir forças e levaram o debate até a Câmara dos Deputados, em Brasília, para exigir agilidade. Em Bauru, os irmãos Raul, de 4 anos, e Arthur, de 6, também enfrentam a mesma batalha. Seus pais, Alexandre e Graciele Morcelli, travam uma disputa judicial há mais de dois anos para conseguir o acesso à medicação e participaram dos protestos na capital federal na tentativa de sensibilizar as autoridades.
O Elevidys, desenvolvido nos Estados Unidos, chegou a ser ministrado em território nacional por seis meses antes de ser suspenso pela Anvisa em julho de 2025, após relatos internacionais de efeitos colaterais graves em pacientes fora da faixa recomendada. Em audiência pública recente, o órgão alegou que a fabricante ainda não apresentou todos os dados necessários que comprovem a eficácia e a segurança de longo prazo. Por outro lado, o laboratório revisou a bula e o tratamento já voltou a ser aplicado em outros países, mostrando resultados reais, como no caso de Enrico Cavalcante, a primeira criança brasileira a receber o remédio antes da proibição, que hoje corre e pratica natação sem restrições.
A busca por tratamentos de alto custo por vias legais é um desafio crescente e atinge centenas de brasileiros. Dados do Conselho Nacional de Justiça apontam que há mais de 300 processos pendentes envolvendo pedidos de medicamentos complexos no país. Essa realidade dramática também é vivida em Presidente Prudente por Amanda Gutierrez, que move uma ação judicial para conseguir o Lorlatinib, um remédio voltado para o tratamento de um câncer raro no pulmão com custo de R$ 40 mil por caixa. Enquanto a resposta dos tribunais não chega, ela e o marido dependem da solidariedade pública, organizando rifas e vaquinhas virtuais para custear a medicação essencial à sua sobrevivência.
